Chiesi sigla partnership con americana Arbor Biotechnologies: intesa su nuovi programmi di "gene editing" per le malattie rare

Il gruppo Chiesi ha siglato un accordo con la soietà americana Arbor Biotechnologies per sviluppare terapie genetiche contro malattie rare del fegato. Nel dettaglio l’azienda biofarmaceutica parmigiana acquisisce i diritti esclusivi su ABO-101, farmaco sperimentale per l'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), e ottiene l’opzione per utilizzare la piattaforma di editing genetico di Arbor su altri target terapeutici. L’accordo, spiega una nota congiunta, prevede pagamenti fino a 115 milioni di dollari nel breve termine e oltre due miliardi al raggiungimento di obiettivi di sviluppo, regolatori e commerciali, oltre a royalties progressive. Le due società collaboreranno allo studio clinico di Fase 1/2 redePHine su ABO-101, attualmente in corso.
«Questa collaborazione rappresenta un momento trasformativo per l’intera comunità delle malattie rare - osserva nella nota Giacomo Chiesi, vicepresidente esecutivo di Chiesi Global Rare Diseases -: per raggiungere questo obiettivo, dobbiamo andare oltre gli approcci attuali ed esplorare il potenziale dell’editing genetico. Sebbene questo percorso offra grandi promesse, sappiamo che la strada è ancora lunga».
L’iperossaluria primaria di tipo 1 è una malattia genetica rara che causa l’accumulo di ossalato nell’organismo, con conseguente formazione di calcoli renali e insufficienza renale progressiva. ABO-101 utilizza tecnologie di editing genetico per correggere il difetto alla base della patologia.
I programmi sono guidati da Chiesi Global Rare Diseases, l'unità di business del gruppo dedicata a ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie per condizioni rare e ultra-rare.