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Medcare degli Emirati Arabi Uniti cura il primo paziente internazionale affetto da SMA con una rivoluzionaria terapia genica intratecale

31 Dicembre 2025, 14:48

Il Medcare Women & Children Hospital ha somministrato con successo una terapia genica intratecale pionieristica per l'atrofia muscolare spinale (SMA) a Hulus, un paziente turco di tre anni. Questo traguardo posiziona Medcare tra i primi fornitori privati di assistenza sanitaria a livello mondiale a offrire questo trattamento innovativo a un paziente internazionale più anziano, superando i precedenti limiti di età e peso.

Questo comunicato stampa include contenuti multimediali. Visualizzare l’intero comunicato qui: https://www.businesswire.com/news/home/20251230581947/it/

World's first international patient, who received intrathecal gene therapy at Medcare Royal Hospital in Dubai, UAE, along with parents, and the hospital team. (Photo: AETOSWire)

La SMA è una rara malattia neuromuscolare che indebolisce progressivamente i muscoli responsabili del movimento e della respirazione. Questa terapia una tantum, recentemente autorizzata, affronta la causa genetica alla radice fornendo un gene SMN1 funzionale.

Per Hulus, la cui routine quotidiana in precedenza dipendeva da fisioterapia intensiva e idroterapia, la procedura di Medcare ha offerto una promettente alternativa alle iniezioni per tutta la vita. Suo padre, Mustafa, ha raccontato che, nonostante anni di riabilitazione, la terapia ha rinnovato la speranza di una maggiore indipendenza e qualità della vita migliore per suo figlio.

"Questo è un momento decisivo per la cura della SMA nella regione", ha dichiarato la Dott.ssa Shanila Laiju, Group CEO di Medcare Hospitals & Medical Centres. "Le famiglie i cui figli in precedenza non erano idonei alla terapia genica ora hanno accesso a un trattamento rivoluzionario che può migliorare significativamente i risultati. Ciò riflette l'impegno di lunga data di Medcare nei confronti dei bambini affetti da malattie rare, supportato da competenze specialistiche e infrastrutture avanzate."

Dal 2020, Medcare ha curato più di 180 bambini affetti da SMA, accogliendo famiglie provenienti da Iran, Turchia, Nepal, Romania, Russia, Kazakistan, Kirghizistan, Ucraina, Bielorussia, Libano, India ed Etiopia, rafforzando il ruolo di Dubai come hub globale strategico per il turismo medico e l'assistenza genetica pediatrica.

"I pazienti più anziani e più pesanti possono ora beneficiare di una terapia trasformativa," ha dichiarato il Dott. Vivek Mundada, consulente neurologo pediatrico. "Questo approccio sposta la cura della SMA oltre la sopravvivenza infantile verso la conservazione della mobilità, dell'indipendenza e della funzione respiratoria nei pazienti più anziani."

Medcare offre assistenza per la SMA attraverso un modello multidisciplinare che comprende neurologia, pneumologia, ortopedia, riabilitazione, consulenza genetica e follow-up a lungo termine per i pazienti internazionali.

In linea con la visione del turismo medico degli Emirati Arabi Uniti, Medcare, parte di Aster DM Healthcare, continua a investire in tecnologie avanzate, unità specializzate e talenti clinici per fornire cure tempestive e di alta qualità per patologie rare e complesse, tra cui l'atrofia muscolare spinale.

Fonte: AETOSWire

Vedi la versione originale su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20251230581947/it/

Rania Roxana

Medcare Hospital

rania.akkela@medcarehospital.com

La responsabilità editoriale e i contenuti di cui al presente comunicato stampa sono a cura di Business Wire

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