Farmaci per quattro malattie rare: l'intera filiera a Parma

Se avere una patologia crea spesso una condizione di fragilità, convivere con una malattia rara è quasi sempre una drammatica corsa ad ostacoli: diagnosi ritardate, terapie in sperimentazione e difficoltà di procurarsi farmaci.

A quest'ultima domanda cerca di dare risposta il nuovo Biotech center of excellence Chiesi di via San Leonardo. Una struttura ultimata in meno di due anni (prima pietra nel novembre 2022) che si occupa di farmaci biotecnologici principalmente per la cura delle malattie rare. Un campo nel quale Chiesi è impegnata da tempo, ma che con il nuovo stabilimento avrà ulteriore impulso.

Nel nuovo impianto infatti, spiega Chiesi in una nota, si svilupperà l'intera filiera di produzione dei farmaci biotecnologici, mentre finora l'azienda di San Leonardo si è affidata anche, per alcuni componenti, a centri esterni, sia in Italia che all'estero. Il controllo completo della produzione garantirà, soprattutto per le malattie rare, spiegano alla Chiesi, una filiera più corta e la possibilità di produrre sia in volumi molto contenuti, anche customizzando il prodotto, sia su scala industriale, agevolando la realizzazione di studi clinici e garantendo ai pazienti la possibilità di accedere a terapie innovative. Un'autonomia di produzione che non significa chiusura verso altre aziende, con le quali continueranno le partnership, ma possibilità di potenziare il know-how.

Quattro le malattie rare per le quali Chiesi produce (o produrrà a breve) farmaci biotecnologici: Alfa-mannosidosi, Malattia di Fabry, Ada-Scid e lipodistrofia. Tutte malattie genetiche.

L'Alfa-mannosidosi (come ha spiegato Giorgio Iotti, vicepresidente R&D pipeline and portfolio di Chiesi global rare diseases, durante il tour nei laboratori di produzione) è ereditaria e comporta la mutazione di un gene che crea complicazioni in molti organi. L’incidenza è un bambino su un milione. Poche centinaia i pazienti in tutta Europa. Chiesi se ne occupa da dieci anni ed è l'unica produttrice al mondo di un biofarmaco somministrato per infusione.

La Malattia di Fabry, multisistemica, è una patologia rara ereditaria causata da mutazioni a livello del gene GLA. Il farmaco prodotto da Chiesi si somministra per infusione. L'Ada-Scid appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate, in cui il sistema immunitario è gravemente compromesso, al punto che l’organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi. Anche in questo caso Chiesi è l'unica ad aver messo a punto un farmaco che potrebbe arrivare nel portfolio produttivo del Biotech Center.

Infine la lipodistrofia è una perdita di tessuto adiposo sotto la pelle e invece un suo dannoso accumulo in altri organi. Il farmaco si somministra con iniezione sottocute.

Durante la visita nello stabilimento, Marianna Caranfil, biotech drug substance production manager, illustrando il complesso processo di produzione di un farmaco biotecnologico, ha spiegato che «occorrono più di 40 giorni per la produzione di un lotto. Per un tradizionale farmaco chimico servono da poche ore a pochi giorni». Ma i ricercatori e i tecnici che hanno accompagnato i visitatori nel cuore dei laboratori (tutti con tecnologie innovative progettate in Italia) sono concordi: questa è la strada per la medicina del futuro.

Monica Tiezzi