La Commissione europea autorizza la commercializzazione del farmaco PRX-102 (Chiesi farmaceutici) contro la malattia di Fabry

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all'immissione in commercio di PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) nell'Unione europea per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry. Lo annunciano Chiesi global rare diseases, business unit (Gruppo Chiesi) e Protalix BioTherapeutics (NYSE American:PLX), azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso un sistema proprietario basato su cellule vegetali. PRX-102 è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata. È un enzima α-galattosidasi-A ricombinante umano espresso in colture cellulari vegetali e progettato per fornire un’emivita di lunga durata.  “Le persone con la malattia di Fabry spesso vivono la loro malattia come un peso e alcuni dei loro bisogni di salute non sono ancora stati soddisfatti”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, head of Chiesi global rare diseases. “La nostra gratitudine va a tutti i pazienti e a chi se ne prende cura, che sono stati al fianco di ricercatori, scienziati ed enti regolatori durante il programma di sviluppo clinico, fornendo i dati necessari per questa approvazione. Ritengo che questo sia un ingrediente fondamentale per portare l'innovazione nella vita reale dei pazienti, infondere speranza e consentire soluzioni definitive e integrate”. “Siamo lieti che la Commissione europea abbia approvato PRX-102 per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Fabry. L’autorizzazione della Commissione Europea è la conferma del nostro impegno a fornire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare”, ha commentato Diego Ardigò, head of research and development di global rare diseases del Gruppo Chiesi. “In qualità di B Corp certificata, siamo impegnati a garantire l’accesso a PRX-102 al maggior numero possibile di persone che vivono con la malattia di Fabry e ringraziamo coloro che hanno partecipato al nostro vasto programma di ricerca clinica. È importante offrire questa nuova opzione terapeutica per ridurre il carico di questa malattia cronica sui pazienti, sulle loro famiglie e sul sistema sanitario”. “L’approvazione di PRX-102 da parte della Commissione Europea rappresenta una pietra miliare per i pazienti affetti dalla malattia di Fabry e per le rispettive famiglie, in quanto offre loro una nuova opzione terapeutica”, ha affermato Dror Bashan, Presidente e Amministratore Delegato di Protalix. La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata al cromosoma X che deriva da una carente attività dell'enzima lisosomiale α-galattosidasi-A, che provoca l’accumulo progressivo di depositi anomali di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (Gb3) nei lisosomi di tutto il corpo di un individuo. La malattia di Fabry colpisce una persona su 40.000-60.000. I pazienti affetti da malattia di Fabry ereditano un deficit dell'enzima α-galattosidasi-A che normalmente è responsabile della lisi del Gb3. Il deposito anomalo di Gb3 aumenta con il tempo e, di conseguenza, si genera un accumulo di Gb3 principalmente nei vasi sanguigni e nei tessuti. Le conseguenze finali di questo accumulo di Gb3 vanno da episodi di dolore e alterazione della sensibilità periferica fino alla grave compromissione d’organo.

 L'autorizzazione della CE di PRX-102 si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico completo che ha coinvolto oltre 140 pazienti con trattamenti che sono durati fino a 7,5 anni. Il farmaco è stato studiato sia in pazienti naïve alla ERT, sia in pazienti già sottoposti a ERT, in particolare in uno studio testa a testa che ha raggiunto l'endpoint primario, con PRX-102 che, in base alla riduzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), ha dimostrato un'efficacia non inferiore a quella di agalsidasi beta nel controllare la malattia renale.